Roche, Pazartesi günü EMBARK çalışmasından olumlu sonuçlar açıkladı ve gen tedavisi Elevidys’in Duchenne müsküler distrofi (DMD) hastalarında iki yıllık bir süre boyunca sürdürülebilir faydalar sağladığını gösterdi.
Faz III çalışma, tedavi edilmemiş bir kontrol grubuna kıyasla ayakta durma, yürüme ve koşma gibi motor fonksiyonlarda önemli iyileşmeler gösterdi.
Çalışmada, delandistrogene moxeparvovec olarak da bilinen Elevidys, DMD’li ambulatuvar bireylerde değerlendirildi. Çalışmanın bulguları, üç temel fonksiyonel sonuç açısından istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak önemli iyileşmeleri vurguladı: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Rise (TTR) ve 10 metre yürüme/koşma (10MWR).
Özellikle, bu faydaların tedaviden sonraki ilk yıldan ikinci yıla kadar sadece devam etmekle kalmayıp arttığı da dikkat çekti.
Roche ayrıca, yeni güvenlik endişelerinin tespit edilmediğini bildirdi ve bu da Elevidys’in bugüne kadar gözlemlenen tutarlı ve yönetilebilir güvenlik profilini pekiştirdi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
